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如何避免重蹈覆辙?说一说临床失败案例带来的启示

作者: 艾查网 更新时间: 2021年02月19日 09:14:04 游览量: 108

简述:

高风险、高回报

新药研发是一个长周期、高风险的过程。失败则是常态,据相关统计,临床失败率可高达95%;此外,制药巨头的药物研发投资回报率已降至3.2%。而小型生物技术公司则面临着“失败即灭亡”的考验。

每年全球各大药企都会出现多个颇受关注而在关键阶段宣布失败的临床试验,其中主要原因为未达主要终点。其中临床I期失败主要原因是安全性,II期 、III期为有效性,且III期比例可高达55%。面对这种情况,企业是直接宣布该药失败,还是转战其他适应症,都是应该要考虑的问题。

近日,Fierce Biotech发布了《2020年十大临床试验失败案例》,一经发布也引起了行业的广泛关注。贝壳社通过对比2019年发布的《15大临床试验失败案例》发现,在这些案例中,既有大型制药公司,也有小型生物技术公司。

而最容易导致临床失败的领域则主要集中在阿尔兹海默病以及非酒精性脂肪性肝炎(NASH),其中2019年仅NASH就2次上榜。2020年则由于新冠疫情的大爆发导致大批新冠疫苗以及相关药物研发快速启动,但仍有不少临床试验以失败告终。

阿尔兹海默病的临床失败主要在于靶点似乎还未明确,以前科学家认为β-淀粉样蛋白是阿尔兹海默症的主要诱因,但经过了数十年的研究,他们发现β-淀粉样蛋白假说似乎并不正确。目前,科学家则认为阿尔兹海默症的特点是β-淀粉样蛋白斑块和另一种tau蛋白缠结形成,以及中度的记忆力下降。不过从现在的临床研究结果来看,靶向tau蛋白进行药物研发仍需进一步验证。

而NASH本身是一种复杂的疾病,通常没有症状。随着糖尿病、肥胖、血脂异常以及代谢综合征等代谢疾病的流行,其患病率呈逐年增长趋势。一直以来,如胰岛素抵抗、脂毒性、线粒体功能障碍、脂肪组织功能异常、先天免疫等均作为治疗NASH的潜在靶点,作用机制尚未明确。

不过,从市场角度来看,阿尔兹海默病与NASH均具有较大的市场空间。因此,任何一个研发成功的药企都将获得丰厚的回报,也将为患者带来新的希望,这或许也是他们屡败屡战的重要原因。

以下为《2020年十大临床试验失败案例》的详细情况:

01  ALVAC-HIV

适应症:艾滋病

公司:葛兰素史克、赛诺菲

2020年2月,南非的研究人员放弃了对葛兰素史克和赛诺菲疫苗成分组合进行的大规模检测。原因在于,与安慰剂相比,该疫苗没有提供额外的抗艾滋病毒的保护。

通过HVTN702的第2b/3阶段的临床试验,对大约5,400名18至35岁的性活跃男女进行了试验。其中一个种是由赛诺菲开发的一种基于金丝雀痘病毒的疫苗,名为ALVAC-HIV。另一种是由GSK开发的带有佐剂的双组分gp120蛋白亚单位疫苗。

在疫苗组中,有129例感染病例出现,而安慰剂组为123例。两组的年感染率均达到4%。

目前,一项名为Imbokodo的2b期研究正在撒哈拉以南非洲招募2600名18至35岁的年轻女性。该项目去年已经完成了招募,初步结果将于2021年公布。与此同时,第三阶段的Mosaico试验正在北美、拉丁美洲和欧洲的3800名男男性行为者和变性者中进行。

02  Balovaptan

适应症:自闭症

公司:罗氏

根据疾病控制和预防中心(CDC)的数据,大约59名儿童中有1名被确定患有孤独症谱系障碍(ASD),该疾病伴有社交和沟通困难,以及重复行为等其他症状。目前,针对ASD的唯一药物是抗精神病药物,如利培酮(Risperdal),可抑制ASD患者的易怒行为,但也会导致严重的副作用。

罗氏曾希望Balovaptan(RG7314)能成为第一种解决ASD潜在机制的药物。其中Balovaptan是一种口服型血管加压素1a(V1a)受体拮抗剂。研究表明,V1a受体参与了调节ASD患者关键社会行为的功能。

2020年,Balovaptan获得FDA的突破性疗法认定。但罗氏在2020年第一季度的最新报告中透露,在一项中期分析表明该药物几乎没有机会显示出疗效,因此放弃了对患有ASD的成年人的3期试验。

不过罗氏仍旧在研究ASD,只是将注意力转移到G7816上,其中G7816是GABAA α5受体的一种小分子、高选择性正变构调节剂,它可在ASD影响的关键脑区表达。

03  Edasalonexent

适应症:杜氏肌营养不良症

公司:Catabasis

2020年,针对杜氏肌营养不良症开发的药物均得到不太满意的结果。

自2011年以来,Edasalonexent一直被宣传为治疗DMD的方法,该药物可减缓肌肉消耗,保护心脏功能,减少骨折。但在2017年报道的一项中期试验中,Edasalonexent未能移动针头后,该项目已经处于失败边缘,然而Catabasis继续进行第3阶段的PolarisDMD研究。

文章链接:http://www.gszyldy.com/zz/15933.html

文章标题:如何避免重蹈覆辙?说一说临床失败案例带来的启示